辉煌网址:这一费用对普通家庭来说是难以承受的

1月1日凌晨5点，11岁的法布里病患者小华(化名)和他的父亲早早起床，从广东惠州赶到广州市妇女儿童医疗中心，领取医保生效后的第一剂降价药品。在加入医保前，按照小华的体重计算，他每年的治疗费用超过63万元，需要终身维持治疗。这一费用对普通家庭来说是难以承受的。

2021年12月3日，国家医疗保障局公布《2021年全国医疗保险药品目录》调整结果。新增药品74种，其中经国家协商纳入医保目录的药品67种，罕见病药品占7个席位。涵盖脊髓性肌萎缩症(SMA)、Fabry病、遗传性血管性水肿、辉煌网址`甲状腺素淀粉样心肌病、血友病、多发性硬化症等疾病。里面有小华需要的酶替代治疗药物半乳糖苷酶α注射液浓缩液。经过协商和降价，武田制药将该药支付医疗保险和当地补充医疗保险后，晓华每年的治疗费用降至约3.7万元。

此外，百健生物公司(Biogen Bio)开发的用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的Nosinagen Sodium Injection也引起了媒体的关注。曾经因“70万针”而备受争议的药物价格，在此次谈判中被降至3.3万元左右。

上述两种药物的大幅降价一度令业界感到意外，似乎在向外界发出一个信号:未来高价值的罕见病药物要想进入医疗保险，是否会降至“底价”?

对于将高价值罕见病药物纳入医保的“底价”，朗宇集团副总裁李洋洋用“喜忧参半”的语言描述:“好消息是，100万元的高价值罕见病药物价格已经下调。医疗保险，病人的希望之门已经打开，我要为医疗保险局竖起大拇指;令人担忧的是，价格已降至惊人的‘底价’，未来的创新药物是否会以这两种产品为基准，定价空间是否会变窄?”